La fibrosis quística es una enfermedad genética de herencia autosómica recesiva que afecta principalmente a los pulmones, y en menor medida al páncreas, hígado e intestino, provocando la acumulación de moco espeso y pegajoso en estas zonas. Es uno de los tipos de enfermedad pulmonar crónica más común en niños y adultos jóvenes.
Es un trastorno potencialmente mortal; los pacientes suelen fallecer por infecciones pulmonares debido a Pseudomonas o Staphylococcus.
Un nuevo tratamiento para las infecciones pulmonares de los pacientes con fibrosis quística ha obtenido un estatus especial por la US Food and Drug Administration FDA
El tratamiento con óxido nítrico desarrollada por parte de una empresa de Israel ha obtenido la designación Orphan por la FDA. Esta designación se otorga a nuevas terapias en fase de desarrollo que ofrecen un valor potencial en el tratamiento de las enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 pacientes en los EE.UU.
Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo responden a necesidades de salud pública.
Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999.
La designación de fármaco huérfano prevé siete años de exclusividad, garantizando la no competencia, independientemente de las patentes y de socorro reglamentaria significativa, lo que probablemente reducirá los costos para la aprobación de la comercialización de la droga en los EE.UU.
La empresa está desarrollando tratamientos para otras condiciones relacionadas con los pulmones, como neumonía y asma.
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